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基因編輯技術CRISPR發明者張峰:定制嬰兒還很遠
來源:cnBeta   發布者:張小圈   日期:2018-06-11   今日/總瀏覽:5/12474

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日前《大西洋月刊》訪問了基因編輯技術CRISPR的發現者張峰,探討了這項技術的挑戰、未來應用和發展方向等問題。張峰表示,在這項技術可以用于治療人類疾病之前,還有很多問題需要解決。很多人第一次看到張峰時,都會驚訝于這個基因編輯技術領域的先驅者是如此年輕。

這位生物學家只有36歲,戴著眼鏡的圓臉讓他看起來更年輕。要知道,張峰已經已經取得了兩項有望獲得諾貝爾獎的發現。

其中最重要的是CRISPR,這是一種基因編輯工具,可以精確改變人類的DNA。 在媒體的宣傳中,CRISPR已經認為是治療遺傳疾病,治愈癌癥以及創造定制嬰兒的潛在工具。

CRISPR也是張峰所在Broad研究所與詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)所在的加州大學伯克利分校之間一場激烈的專利糾紛的主題。杜德納也宣布自己獲得了CRISPR的重要發現。這場專利之爭引發了一場爭論,其焦點在于這項科學突破應當歸功于誰。

最近在crisprcon大會上,張峰做了主題演講,主要談了這項技術的未來。在此次會議上,《大西洋月刊》媒體人Sarah Zhang采訪了張峰,探討了這項技術的未來應用。

Sarah Zhang:這么說我們是同一個姓!不過,我們并不是親戚。

張峰:是的,這個姓很常見,對匿名很有好處。

Sarah Zhang:你什么時候開始對研究生物學感興趣?

張峰:我其實并不喜歡生物學。這就像是辨別不同種類的葉子,對事物進行分類。我對數學,化學和計算機更感興趣,這些是把東西拆開,再重新整合起來。

Sarah Zhang:這聽起來很像你用CRISPR所做的事情。 CRISPR最初來自細菌,主要利用它來切割細菌的DNA,最初是科學家在研究某種鮮為人知的細菌時發現的。你把這種技術應用到人體細胞,它也可以切割人體細胞的DNA。你是否花了很多時間去閱讀晦澀難懂的微生物學文獻?

張峰:谷歌很不錯,PubMed也不錯,所以你可以搜索不同的東西。我尋找事物的方式是首先有一些假設或想法,然后去搜索與該假設有關的東西。然后在這個區域廣泛地進行閱讀,看看是否有涉及到這個問題的有價值信息。

Sarah Zhang:你曾在學校的基因治療實驗室工作過,基因療法的發展也比較曲折。(基因療法是將正?;蛑踩牖蛉笔Щ蛴腥毕莸娜梭w內;理論上,用CRISPR進行基因編輯可以用于插入,刪除或修正現有基因。)基因療法在90年代早期被大肆宣傳,然后經歷了一個黑暗的低潮期,現在我們終于看到基因療法獲得了美國食品藥監局的批準。你沿著這條曲線走了嗎?關于CRISPR的未來它帶給你什么看法?

張峰:當然。我第一次聽說基因療法是在星期六的分子生物學課上。那是在1994年,或者是1995年,基因療法的潛力非常明顯。如果我們能夠在遺傳層面上治愈疾病,那么我們可以解決很多疾病問題。

所以當我上學的時候,恰巧在得梅因有一個基因治療實驗室,他們正在招募志愿者,所以我在二年級時就開始在那里工作。我接觸過各種基因治療方法。

基因治療面臨的一個主要挑戰是輸送。我們該如何將治療用基因導入不同的組織?在當時的實驗室中,有人從事各種病毒載體的研究:莫洛尼鼠白血病病毒、單純皰疹病毒、腺伴隨病毒、腺病毒。這些都是人們探索將基因輸入患者體內的不同方式。令人激動的是,研究人員正在使之成為可能方面取得進展。

然后就是1999年,賓夕法尼亞大學傳出了壞消息。

Sarah Zhang:你是說杰西·格爾辛格(Jesse Gelsinger)在臨床試驗中死亡?;虔煼ㄋ玫妮斔筒《緦е律眢w出現大規模免疫反應,結果導致他死亡。

張峰:對于這個領域的每個人來說,這是一個非常發人深省的時刻。所以說,在過去我們并沒有完全理解輸送系統。我們不了解這些病毒的生物學特征。這也適用于基因編輯技術。

Sarah Zhang:你認為使用CRISPR治療人類疾病有哪些挑戰?

張峰:我們所擁有的輸送系統的種類仍然非常有限。對于許多這樣的疾病,我們并沒有合適的輸送系統?,F在,我們可以接觸到血細胞,眼睛,或許還有耳朵。但是如果我們想要做一些全身范圍的事情,現在還沒有很好的方法。

病毒是大自然將物質輸送到細胞的方式。這是一種方法,所以我們努力研究,并探索各種還沒有被利用過的各種病毒。我們還研究了諸如外泌體等東西,它們是細胞釋放用于在細胞之間傳遞信息的囊泡。

Sarah Zhang:也是一種自然的方式。

張峰:的確是自然的方式。我們還合作研究脂質納米粒子,脂質體。我認為我們必須采取廣泛的方法來全面地解決這個問題。很可能不同的組織需要不同的方法。

Sarah Zhang:哪些器官最難應用CRISPR?

張峰:我真的很想能夠把東西送入大腦。但一個吃不飽的人現在還不能挑三揀四。你可以探索基本的生物學,去找出大自然希望我們去的地方。

Sarah Zhang:談到大腦,你的實驗室已經引起了很多人的關注。但你另一半的研究是關于大腦的,特別是精神類疾病。

張峰:自從我上大學以來,我一直對大腦感興趣。這就是讓我們成為現在這個樣子的原因。不幸的是,我們對此知之甚少。我在大學里有一位真正的好朋友,他患有精神疾病。從那次經歷中,我意識到精神疾病是非常真實的疾病。這不僅僅是因為這個人一天過的非常糟糕,而是說這些都是我們無法真正理解的東西。如果我能更多地理解它,也許能夠找到解決的辦法。

Sarah Zhang:精神疾病可能是我們理解和影響生物機制方面最大的鴻溝。

張峰:是的,沒錯。部分原因是大腦的復雜性。這么多不同的細胞。這么多不同的細胞類型。另一部分原因是大腦很難研究。它被包裹在我們的頭骨中,是一大塊致密的組織。我們很難觀察到這個組織是如何工作的。此外,分子和信號是如此微觀,這些因素使得研究大腦更富挑戰性。所以這讓我明白我們需要新的技術和工具來幫助分解不同的細胞和不同的分子,從而弄清楚它們是如何在大腦系統中協同工作的。

Sarah Zhang:你怎么用CRISPR來研究大腦?

張峰:通過DNA測序,科學家發現了許多遺傳變異,其中一些變異與腦疾病風險增加有關。因此,我們使用CRISPR對小鼠進行實驗,試圖了解它們是如何工作的。它們影響大腦功能的機制是什么?

Sarah Zhang:有很多病人都想要了解CRISPR能夠怎樣幫助他們,你有沒有收到他們的電子郵件??

張峰:是的,我每天都收到他們發來的電子郵件?;颊吆退麄兊挠H友真的在試圖理解這項技術是什么。他們想知道是否有方法來推動這項技術的發展,以便于相應的治療手段可以奇效。這是一個非常鼓舞人心的信息。我每天都在提醒自己,有可能開發出一些能夠真正幫助人的東西。只要加快工作進度,我們就能更快地實現目標。

Sarah Zhang:這也不難嗎?因為正如你所說的那樣,仍然存在很多挑戰,你可能不得不告訴一些人,短期內無法做到這一點。

張峰:我認為應該提醒大家,我們有幸能夠做出積極的改變,我們不應該把它搞砸。

Sarah Zhang:誰信賴CRISPR?

張峰:我認為很多人都相信。 CRISPR是已經被研究了幾十年的東西,所以有很多人參與了不同階段的工作。有些人在早期發現中很重要。然后其他人拿起接力棒,繼續研究基礎生物學。這是科學發現的美妙之處。我們的成果建立在前人研究的基礎之上。這就是歷史或文明是如何建造起來的,一磚一瓦的歲月積累。

Sarah Zhang:你們當中的一些科學家已經開始討論在人類身上使用CRISPR技術的潛在風險。你是否覺得自己處于一個道德權威的位置,因為正是你幫助把這項技術帶入了這個世界?

張峰:那么我認為我們都有責任:科學家,媒體,決策者,生物倫理學家有義務參與這種討論。我認為,作為一名科學家,我們可以幫助傳達技術是什么,幫助解釋它是什么,并了解技術的潛力是什么。

有件事讓我感到很興奮,那就是我們如何把CRISPR變成真正的治療工具,去治愈那些疑難雜癥。我們我非常興奮的一件事就是關注如何將CRISPR變成真正的治療工具,以便我們可以治療疾病。我們離定制嬰兒等目標還有很遠的距離。我們還不夠了解生物學,甚至沒有想過這些東西到底會是什么。我們現在甚至還無法應對導致鐮狀細胞病的單一突變。

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